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美國德克薩斯大學奧斯汀分?？茖W家鑒定出一種天然存在的酶——Al3Cas12f。分析結果顯示，該酶體積足夠小巧，可搭載于腺相關病毒載體（目前基因編輯療法的主流遞送工具）之中，順利送入人體內(nèi)。在此基礎上，團隊設計出一款增強型CRISPR基因編輯系統(tǒng)，不僅能實現(xiàn)體內(nèi)靶向遞送，還能以高達90%的效率精準編輯人體細胞。相關論文發(fā)表于最新一期《自然·結構與分子生物學》雜志。

對CRISPR技術應用而言，此前常用的基因編輯蛋白體積偏大，難以搭載靶向遞送系統(tǒng)，臨床應用因而多局限于體外操作細胞，如血液與骨髓等。如今，這一困局有望被徹底改寫。

團隊借助成像與機器學習工具，對Al3Cas12f酶的結構進行了細致解析。他們發(fā)現(xiàn)，與其他大小相近的酶相比，Al3Cas12f能夠形成更穩(wěn)定、連接更緊密的復合體，使其在人類細胞中運作更加高效。此外，與其他研究對象相比，Al3Cas12f基本處于預組裝狀態(tài)，片段生成后不久即可投入使用。不過，該系統(tǒng)在編輯哺乳動物細胞方面的效率此前尚顯不足。

為此，團隊進一步設計出該酶的多種變體。其中，一款名為Al3Cas12f RKK的變體脫穎而出，在測試靶點上顯著提升了編輯效率，由原先不足10%躍升至80%以上。尤其值得一提的是，在基因組一處常見編輯區(qū)域，其效率更是高達90%。這表明，這款經(jīng)工程化改造的緊湊型編輯器顯著拓展了低劑量、腺相關病毒兼容的治療性基因組編輯可行性，為設計更具治療潛力的緊湊型基因組編輯器提供了嶄新框架。

團隊計劃對包裝于腺相關病毒載體中的酶性能展開測試。美國國立衛(wèi)生研究院國家普通醫(yī)學科學研究所代理所長艾瑞克·布朗博士評價道，基因編輯系統(tǒng)的智能遞送是一個具有廣泛臨床意義的構想，最新發(fā)現(xiàn)向著這一目標邁出了至關重要的一步。