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4月8日，國(guó)際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《自然》（Nature）在線發(fā)表了一項(xiàng)由正序生物與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院、上海科技大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海臨床研究中心合作完成的臨床研究成果：5名β-地中海貧血患者在接受基于變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）開發(fā)的堿基編輯藥物CS-101治療后，造血功能快速重建，總血紅蛋白和HbF水平迅速提升且持續(xù)高水平表達(dá)，迅速擺脫輸血依賴。

這是全球首個(gè)發(fā)表于《自然》主刊的中國(guó)基因編輯藥物管線臨床結(jié)果，也是中國(guó)地貧領(lǐng)域的臨床研究結(jié)果首次在正刊發(fā)表。審稿人評(píng)價(jià)CS-101注射液的療效和安全性為體外編輯造血干細(xì)胞治療β-地中海貧血設(shè)定了“新高水位”，這表明中國(guó)原創(chuàng)基因編輯技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化成果的創(chuàng)新性和突破性獲得國(guó)際認(rèn)可。

地中海貧血是全世界最常見的一種遺傳病。在中國(guó)，中重型地中海貧血患者大約有30萬(wàn)人，攜帶地中海貧血突變基因的人群接近3000萬(wàn)?；颊叽嬖讦?珠蛋白基因缺陷導(dǎo)致無(wú)法有效合成健康的血紅蛋白，輸血依賴型患者必須依靠每2至5周一次的規(guī)律輸血來(lái)維持生命。如何安全、精準(zhǔn)地從根源上修復(fù)基因錯(cuò)漏，成為一道亟待攻克的世界性難題。

正序生物于2023年啟動(dòng)CS-101的首例患者臨床治療，CS-101也是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的體外堿基編輯藥物。截至目前，首位接受治療的患者已持續(xù)擺脫輸血依賴超28個(gè)月。這是目前全球首個(gè)且唯一在治療后有兩年以上長(zhǎng)期觀察數(shù)據(jù)的堿基編輯藥物。

研究團(tuán)隊(duì)利用上海科技大學(xué)自主開發(fā)的高精準(zhǔn)變形式堿基編輯器tBE，對(duì)患者自體造血干細(xì)胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)，重建血紅蛋白的攜氧功能，再將編輯后的造血干細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)，使患者自身血紅蛋白濃度達(dá)到健康人水平，從而徹底擺脫輸血依賴。相較于分子剪刀型基因編輯技術(shù)，堿基編輯技術(shù)在不產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂的情況下即可實(shí)現(xiàn)靶向堿基轉(zhuǎn)換，可以有效避免與DNA雙鏈斷裂相關(guān)的細(xì)胞毒性和染色體異常等風(fēng)險(xiǎn)。

正序生物正全力推進(jìn)CS-101注射液的臨床試驗(yàn)和上市進(jìn)程，目前已成功治愈近20名海內(nèi)外β-地中海貧血和鐮刀型細(xì)胞貧血病患者，所有接受治療的患者100%治愈，迅速擺脫輸血依賴并長(zhǎng)期維持血紅蛋白高水平表達(dá)。CS-101注射液有望成為全球首個(gè)獲批上市的堿基編輯藥物，以更安全高效的治療效果、更高性價(jià)比的產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)，讓中國(guó)原創(chuàng)基因編輯技術(shù)惠及全球患者和家庭。