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4月8日，上海細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域再傳好消息。上海躍賽生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“躍賽生物”）自主研發(fā)的全球首個(gè)藥物難治性癲癇誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源異體細(xì)胞藥物UX-GIP001注射液，一個(gè)月內(nèi)接連獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批件，成為目前全球唯一一款在癲癇iPSC細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)中美IND雙批的創(chuàng)新產(chǎn)品。此次獲批不僅填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域技術(shù)空白，更標(biāo)志著中國(guó)干細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)已躋身全球第一梯隊(duì)，推動(dòng)癲癇治療正式邁入細(xì)胞治療的全新維度。

癲癇，俗稱“羊角風(fēng)”“羊癲瘋”，是最常見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。全球癲癇患病人數(shù)約7000萬(wàn)，中國(guó)約有1000萬(wàn)名患者，其中約30%為藥物難治性癲癇。長(zhǎng)期以來(lái)，傳統(tǒng)小分子藥物、手術(shù)與神經(jīng)調(diào)控等治療手段均存在顯著局限，臨床需求亟待滿足。

癲癇的核心發(fā)病機(jī)制，是大腦內(nèi)的興奮性與抑制性神經(jīng)細(xì)胞失衡。興奮性神經(jīng)元過(guò)度活躍，引發(fā)大腦異常同步放電，而承擔(dān)“剎車”功能的抑制性GABA能中間神經(jīng)元功能受損、數(shù)量不足，最終導(dǎo)致患者出現(xiàn)抽搐、意識(shí)喪失、口吐白沫等典型癥狀。

傳統(tǒng)藥物治療癲癇，如同“強(qiáng)行按下開(kāi)關(guān)”，只是“控制放電”而不是“修復(fù)神經(jīng)環(huán)路”，難以從根本上恢復(fù)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)平衡。UX-GIP001直擊癲癇核心病理——腦內(nèi)抑制性GABA能中間神經(jīng)元功能缺失，通過(guò)將iPSC定向分化為具有特定功能特征的抑制性神經(jīng)祖細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)環(huán)路修復(fù)與功能重建，突破傳統(tǒng)對(duì)癥治療局限，邁向疾病修復(fù)型治療。

這就像是給大腦“精準(zhǔn)補(bǔ)上剎車”。這款由干細(xì)胞定向分化得到的細(xì)胞藥物UX-GIP001，通過(guò)微創(chuàng)手術(shù)精準(zhǔn)注射到癲癇病灶，可持續(xù)釋放抑制信號(hào)，讓過(guò)度興奮的神經(jīng)元恢復(fù)平靜，從根源上平衡大腦電活動(dòng)，重建神經(jīng)環(huán)路調(diào)控。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，該藥物移植后3至4個(gè)月即可顯現(xiàn)明確療效，且移植的神經(jīng)元能夠長(zhǎng)期存活。理論上一次治療即可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期甚至終身有效，部分患者未來(lái)有望擺脫長(zhǎng)期服藥。

“這一全球首創(chuàng)突破，源于公司的頂尖團(tuán)隊(duì)從實(shí)驗(yàn)室源頭筑牢的關(guān)鍵技術(shù)壁壘，為細(xì)胞藥物研發(fā)打下了堅(jiān)實(shí)的技術(shù)基礎(chǔ)。”躍賽生物CEO吳嵐林女士強(qiáng)調(diào)。躍賽生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的iPSC神經(jīng)分化關(guān)鍵技術(shù)，在細(xì)胞分化效率與GMP級(jí)制備工藝方面達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平，有效保障細(xì)胞藥物有效成分的高占比、雜質(zhì)細(xì)胞的清晰可控以及生產(chǎn)批次間的高度一致性，為臨床安全性與療效筑牢基礎(chǔ)。

“針對(duì)國(guó)際上長(zhǎng)期無(wú)法解決分化細(xì)胞溯源問(wèn)題，我們團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的高通量單克隆譜系示蹤新技術(shù)SISBAR，首次解析了神經(jīng)分化過(guò)程的‘黑匣子’，并基于譜系信息開(kāi)發(fā)了神經(jīng)細(xì)胞高效分化新技術(shù)SphereDiff和細(xì)胞藥物精準(zhǔn)質(zhì)控體系?！避S賽生物創(chuàng)始人陳躍軍教授介紹，“這意味著達(dá)到同等治療效果，我們所需移植的細(xì)胞量更少、體積更小，臨床應(yīng)用更安全。例如在帕金森病治療中，相較于美國(guó)、日本企業(yè)開(kāi)發(fā)的同類藥物，需要的細(xì)胞比例顯著提高，大幅降低了細(xì)胞移植數(shù)量，從而使細(xì)胞治療更安全，成藥性也更好，大幅降低了對(duì)患者腦部正常組織的損傷和壓迫。”

依托各項(xiàng)硬核優(yōu)勢(shì)，躍賽生物聚焦臨床未滿足的需求，已布局帕金森病與癲癇“雙賽道”，同步推進(jìn)自體與異體“雙路徑”的治療策略。旗下首發(fā)管線UX-DA001為全球首個(gè)中美IND雙批的帕金森病自體iPSC來(lái)源細(xì)胞藥物，正在上海瑞金醫(yī)院開(kāi)展Ⅰ期臨床試驗(yàn)，安全耐受性良好，且療效表現(xiàn)積極。

目前，全球僅美國(guó)Neurona公司基于人胚干細(xì)胞的癲癇細(xì)胞療法進(jìn)入臨床。而在更具產(chǎn)業(yè)化前景的iPSC來(lái)源細(xì)胞療法中，躍賽生物的UX-GIP001作為全球首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。

“目前，躍賽生物累計(jì)獲得4項(xiàng)中美IND批件，布局3條核心產(chǎn)品管線，研發(fā)實(shí)力及產(chǎn)業(yè)化落地能力持續(xù)提升。”躍賽生物CEO吳嵐林介紹，“躍賽生物已為UX-GIP001的臨床開(kāi)發(fā)做好了充足準(zhǔn)備，將立即啟動(dòng)并全力推進(jìn)臨床試驗(yàn)，力爭(zhēng)早日惠及廣大難治性癲癇患者。作為國(guó)內(nèi)少數(shù)具備干細(xì)胞藥物全鏈條自主研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化能力的企業(yè)，躍賽生物正加快核心產(chǎn)品的臨床推進(jìn)與產(chǎn)業(yè)化落地，切實(shí)打通從實(shí)驗(yàn)室到病床的轉(zhuǎn)化閉環(huán)?！?/p>