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我國學(xué)者為腱鞘巨細(xì)胞瘤治療提供新證據(jù)
2026-03-13 16:06:28
來源:科技日報(bào)  作者: 代小佩

近日,首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科牛曉輝教授團(tuán)隊(duì)在國際醫(yī)學(xué)頂級期刊《柳葉刀》上發(fā)表研究論文。研究結(jié)果顯示,對于不可切除的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)患者,使用高選擇性CSF-1R抑制劑匹米替尼治療可縮小腫瘤、改善癥狀,且安全性可控。該研究在亞洲、歐洲和北美40家醫(yī)院開展,為腱鞘巨細(xì)胞瘤的系統(tǒng)治療提供了高質(zhì)量的國際循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見的、局部侵襲性強(qiáng)的腫瘤,多發(fā)于原本健康的成年人,并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥。手術(shù)一直是控制腱鞘巨細(xì)胞瘤的主要治療方法,然而術(shù)后并發(fā)癥、恢復(fù)延遲和疾病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)較高。對于無法切除的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者,全身治療可能是唯一合適的治療方式。

上述研究共納入94例不可切除腱鞘巨細(xì)胞瘤患者,采用臨床試驗(yàn)金標(biāo)準(zhǔn)的隨機(jī)雙盲安慰劑對照設(shè)計(jì),按2∶1的比例將患者隨機(jī)分組,分別接受每日一次50毫克匹米替尼口服給藥或安慰劑治療,療程共24周。治療的核心目標(biāo)是全面驗(yàn)證匹米替尼治療腱鞘巨細(xì)胞瘤的療效、安全性。

研究結(jié)果顯示,試驗(yàn)順利達(dá)到預(yù)設(shè)的主要療效終點(diǎn)。治療第25周,經(jīng)評估,匹米替尼組的客觀緩解率(ORR,抗腫瘤藥物核心療效指標(biāo),指腫瘤達(dá)到顯著縮小標(biāo)準(zhǔn)的患者比例)達(dá)到54%,而安慰劑組僅為3%,兩組絕對差異達(dá)51%。這一結(jié)果具備顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義,充分證實(shí)匹米替尼的抗腫瘤療效并非隨機(jī)偶然因素導(dǎo)致。

與此同時(shí),研究所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)均實(shí)現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。其中,基于腫瘤體積評分的客觀緩解率,匹米替尼組達(dá)62%,安慰劑組僅為3%。更值得關(guān)注的是,患者的關(guān)節(jié)活動度、僵硬程度、疼痛評分及身體功能等多項(xiàng)核心指標(biāo)均明顯好轉(zhuǎn),且這種改善在治療早期便已顯現(xiàn),并能長期維持。

安全性方面,匹米替尼的整體耐受性良好,相關(guān)不良事件以輕度為主,多為實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)輕度異常(如肌酸激酶升高)、瘙癢、面部水腫等,整體安全可控。研究中未出現(xiàn)膽汁淤積性肝毒性或藥物性肝損傷事件,因不良反應(yīng)導(dǎo)致停藥的比例僅1.6%。

匹米替尼是我國自主研發(fā)的原研創(chuàng)新藥,于2025年獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。此次研究結(jié)果有望改寫該疾病的臨床診療指南。

(受訪者供圖)

編輯:韓夢晨
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